Kas ir Crigler-Najjar sindroms?

Crigler-Najjar sindroms ir retāk sastopams ģenētisks stāvoklis, kurā cilvēka asinīs ir neparasti augsts bilirubīna līmenis konkrēta metabolizējošā enzīma trūkuma dēļ. Augsts bilirubīna līmenis izraisa dzelti un potenciāli var izraisīt smagus smadzeņu bojājumus. Ārsti atpazīst divus traucējumu veidus, no kuriem pirmais veids ir smagāks un, visticamāk, radīs tūlītējas veselības problēmas jaundzimušajam. Arī pirmo tipu ir ļoti grūti ārstēt, un tas vairumā gadījumu ir letāls. Otrā tipa Crigler-Najjar sindromu parasti var pārvaldīt ar regulārām zālēm.

Ģenētiskie pētījumi ir parādījuši, ka Crigler-Najjar sindroms ir autosomāli recesīvs traucējums, kas nozīmē, ka abiem vecākiem ir jābūt noteikta mutācijas gēna kopijai, lai to nodotu pēcnācējiem. Bojātais gēns nespēj ražot pietiekamu daudzumu enzīma, ko sauc par uridīna difosfāta glikoziltransferāzi (UGT). UGT parasti metabolizē bilirubīnu, vielu, kas rodas, aknām sadalot izmantotās asins šūnas. Ja nav pietiekami daudz UGT, bilirubīns nepārtraukti uzkrājas asinsritē.

Pārmērīgs bilirubīna līmenis izraisa dzelti, dzeltenīgu nokrāsu ādai un acīm. Pirmā tipa Crigler-Najjar sindroma gadījumā dzelte parādās neilgi pēc dzimšanas. Neārstēts pirmais veids var ātri izraisīt neatgriezeniskus smadzeņu bojājumus. Personām ar otro tipu dzelte var attīstīties tikai vēlā bērnībā vai pusaudža gados. Otrā tipa pacientiem ir daudz mazāks kognitīvo traucējumu risks.

Jaundzimušajam ar dzelti nekavējoties tiek veikti rentgenstari, asins analīzes un aknu skrīnings, lai pārbaudītu pamatcēloņu. Speciālists vispirms mēģina noteikt biežākus dzeltes cēloņus, piemēram, reakcijas uz mātes pienu un aknu darbības traucējumiem. Ja asins un aknu testi ir nepārliecinoši, tiek veikti ģenētiskie testi, lai pārbaudītu Crigler-Najjar sindromu. Pēc pirmā vai otrā tipa diagnozes noteikšanas ārsts var noteikt labāko ārstēšanas kursu.

Pacientiem, kuriem ir otrā tipa Crigler-Najjar sindroms, parasti tiek nozīmētas zāles, ko sauc par fenobarbitālu, kas palīdz novērst neiroloģiskas komplikācijas. Bieži vien otrā tipa ārstēšanai nav nepieciešama cita ārstēšana, un pacientiem vienkārši ir jāsaņem regulāras pārbaudes, lai nodrošinātu, ka viņu stāvoklis nepasliktinās. Zīdaiņiem ar smagiem pirmā tipa gadījumiem var būt nepieciešama ārkārtas asins pārliešana vai aknu transplantācija, lai novērstu letālas komplikācijas.

Dažos pirmajos dzīves mēnešos zīdainim bieži tiek veiktas vairākas transfūzijas un eksperimentālas gaismas terapijas sesijas, lai veicinātu stabilu bilirubīna līmeni. Ja sākotnējie ārstēšanas pasākumi ir veiksmīgi, pacientam ir iespējams izdzīvot līdz agrīnai pilngadībai. Tomēr gandrīz visos gadījumos slimība ir letāla, jo ilgstoša dzelte galu galā izraisa neatgriezeniskus smadzeņu bojājumus.