Ribonukleīnskābe (RNS) ir nukleīnskābe, ko izmanto olbaltumvielu sintēzes procesā šūnā. RNS transfekcija ievieto RNS no vienas šūnas citā šūnā. Šo procedūru bieži izmanto gēnu terapijā slimību ārstēšanai.
RNS transfekcija balstās uz lipīdu nesēju, mikroinjekciju vai elektrību, lai mērķa šūnā ievietotu nelielu RNS gabalu. Mazais izmērs nebrīdina šūnas imūnsistēmu par svešu vielu. Tas ļauj RNS integrēties un kļūt par daļu no šūnas dabiskās darbības.
Parasti ievietotā RNS tiek uzskatīta par nelielu traucējošu RNS (siRNS). SiRNS var bloķēt dabiskā proteīna ekspresiju, izveidojot savu proteīnu, lai tā ieņemtu vietu. Ja RNS tiek transficēta šūnā, kurai ir mutācija un kas izraisa slimību, tā vismaz īslaicīgi var novērst problēmu.
MikroRNS (miRNS) ir neliels RNS reģions, kas nekodē olbaltumvielas un var tikt transfekēts šūnā. RNS transfekcija, izmantojot miRNS, tiek izmantota, lai palīdzētu regulēt šūnu. Lielāko daļu vēža veidu izraisa šūnu regulēšanas defekti, īpaši šūnu dalīšanās laikā. Transfektēta miRNS varētu regulēt mutācijas šūnas un, iespējams, ārstēt vai novērst vēzi.
RNS transfekcijas laikā var ievietot arī garākus pavedienus. Šāda veida terapijai ir iespējama iekaisuma vai imūnreakcija. Ja mērķa šūna atklāj RNS, tā gandrīz noteikti tiks noraidīta un gēnu terapija nedarbosies.
RNS transfekcija, izmantojot siRNS vai miRNS, ir drošāka lietošanai gēnu terapijā, jo tā neietver vīrusu izmantošanu. Vīrusus var izmantot arī kā ģenētiskās informācijas nesējus, ko izmanto mutācijas šūnas pārprogrammēšanai. Darbs ar vīrusiem ir bīstams ne tikai gēnu terapijas saņēmējam, bet arī pētniekiem un ārstiem. RNS transfekcijas metodēm nav nepieciešami nekādi bīstami nesēji, un tās var izmantot tik bieži, cik nepieciešams.