Kas ir gēnu terapijas vektori?

Gēnu terapijā tiek izmantoti dažādi vīrusu veidi. Daži no biežāk sastopamajiem veidiem ir ar adeno saistītie vīrusi, herpes simplex vīrusi, retrovīrusi un adenovīrusi. Katrs no šiem vīrusu veidiem ietekmē dažādu veidu šūnas, kas nozīmē, ka tos izmanto gēnu terapijā, lai mērķētu uz dažādiem traucējumiem. Piemēram, ar adenomu saistītie vīrusi ir paredzēti, lai pievienotos 19. hromosomai, savukārt herpes simplex vīrusi izdala neironus.

Vīrusi, kas ir modificēti, lai kļūtu par gēnu terapijas vektoriem, nav tā pati vīrusa versija, kas nodara kaitējumu cilvēkiem. Ģenētiskais materiāls šajos modificētajos vīrusos ir aizstāts ar veseliem cilvēka gēniem, kas var nodrošināt medicīniska stāvokļa ārstēšanu. Modificēts herpes simplex vīruss, ko izmanto gēnu terapijā, nevar izraisīt herpes, jo ģenētiskais materiāls, kas izraisa herpes, ir izņemts no vīrusa.

Visiem vīrusiem, ko izmanto kā gēnu terapijas vektorus, jāspēj replicēt DNS, nevis tikai ribonukleīnskābi (RNS), jo RNS nevar izmantot, lai aizstātu bojātu cilvēka DNS daļu. Papildus vīrusiem ir arī daži citi veidi, kā ārsti var ievietot veselīgu DNS pacienta šūnās. Viena gēnu terapijas vektora bezvīrusu forma ir lipīds vai tauki. Lipīds nonāk mērķa šūnā, kur tas atbrīvo veselīgu DNS, lai ārstētu traucējumus. Ir iespējams arī pievienot veselīgu DNS citai molekulai, kas parasti nonāktu mērķa šūnā.

Lai gan ir iespējams ievietot veselīgu DNS tieši mērķa šūnās, šī pieeja nav tik praktiska kā vīrusu izmantošana kā gēnu terapijas vektori. DNS ievietošanai tieši mērķa šūnās ir nepieciešams liels DNS daudzums, jo modificētā vīrusa dzīves cikla laikā veselā DNS netiks replicēta tā, kā tas notiek. Turklāt tikai noteikta veida šūnas var saņemt DNS, izmantojot molekulas vai lipīdus.