Visām dzīvajām būtnēm ir gēni. Gēni ir vienības, kas atrodas DNS, kas nosaka, kuras olbaltumvielas organismam ir jādarbojas. Gēni nosaka arī iedzimtas iezīmes, kas tiek nodotas pēcnācējiem no paaudzes paaudzē. Gēnu terapija apraksta medicīnisku procedūru, kurā indivīda šūnām pievieno gēnus, izmaina gēnus vai izņem gēnus. Visizplatītākie gēnu terapijas pielietojumi ietver tādu slimību un vīrusu ārstēšanu, kas var izraisīt nopietnas veselības komplikācijas.
Ja gēnu terapijas izmantošana ir paredzēta tikai noteiktu indivīdu ietekmēšanai, terapiju sauc par “somatisko” gēnu terapiju. Gēnu terapijas izmantošana, lai ietekmētu ārstējamā indivīda pēcnācējus, ir pazīstama kā “dīgļu līnijas” gēnu terapija. Abi terapijas veidi ir stingri reglamentēti daudzās valstīs visā pasaulē un bieži vien notiek tikai pētniecības vidē. Tomēr gēnu terapijas atbalstītāji apgalvo, ka gēnu terapijai ir gandrīz neierobežoti pielietojumi.
Viens no visizplatītākajiem gēnu terapijas lietojumiem ir veselīga gēna ievadīšana organisma šūnās, lai aizstātu gēnu, kas ir atbildīgs par slimību vai citām veselības komplikācijām. Izplatīta šāda veida gēnu terapijas metode ietver vīrusu izmantošanu, lai izplatītu veselīgu gēnu visā subjekta ķermenī. Vīrusi spēj izplatīt savus gēnus visā organisma šūnās. Gēnu terapijas speciālisti var implantēt savu veselīgo gēnu vīrusā, tādējādi ļaujot vīrusam izplatīt veselīgu gēnu visā slimajā organismā. Šāda veida terapijā izmantotais vīruss ir pazīstams kā vektors.
Vēl viens no izplatītākajiem gēnu terapijas pielietojumiem ir iedzimtu defektu un iedzimtu slimību ģenētiskās pārnešanas apturēšana. Šajās metodēs indivīdu spermas vai olšūnas tiek modificētas, ievadot DNS. Daudzas sabiedrības ir noteikušas ierobežojumus šāda veida gēnu terapijai ētisku apsvērumu dēļ.
Lai gan ir veikts diezgan daudz pētījumu un veikti vairāki eksperimenti par slimību, traucējumu un slimību ārstēšanas metodēm, izmantojot gēnu terapiju, lielākajā daļā veselības centru to parasti neizmanto. Daži eksperimentālās gēnu terapijas pielietojumi ietver sirds slimību un HIV/AIDS ārstēšanu. Šāda veida terapiju izmanto arī, lai palielinātu to šūnu efektivitāti, kas iznīcina vēža šūnas, un to var pat izmantot, lai vēža šūnas kļūtu par normālām vai veselām šūnām. Daudzos gadījumos tiek izmantota gēnu terapija, lai vakcinācijai izmantotu baktēriju un vīrusu gēnus.