Ķīmijterapijas efektivitāte vēža ārstēšanā ir bijusi problēma, par kuru medicīnas aprindās ir ilgi diskutēts. Daži uzskata, ka ķīmijterapijas efektivitāte ir no 2 līdz 4 procentiem. Citi saka, ka vēža ķīmijterapijas rezultāti ir daudz augstāki. Vairumā gadījumu vienīgais, par ko abas puses vienojas, ir tas, ka ķīmijterapijas efektivitāte lielā mērā ir atkarīga no pacienta vēža stadijas un veida.
Lai saprastu, cik efektīva var būt ķīmijterapijas izmantošana vēža ārstēšanai, medicīnas sabiedrība var izmantot vairākus dažādus mērījumus. Viens no visizplatītākajiem ir piecu gadu dzīvildze pēc diagnozes noteikšanas. Vienā pētījumā, kas publicēts žurnālā Clinical Oncology, gandrīz 38 procenti pacientu ar sēklinieku vēzi un vairāk nekā 40 procenti no tiem, kuriem ir Hodžkina slimība, ķīmijterapijas dēļ izdzīvoja piecus gadus.
Citi aptaujas rezultāti nebija ne tuvu tik daudzsološi. Piemēram, tikai 2 procenti pacientu ar plaušu vēzi izdzīvoja līdz piecu gadu atzīmei ķīmijterapijas rezultātā. Tas nenozīmē, ka vēža ķīmijterapija nevar pagarināt dzīvi. Pat vēlīnās stadijas plaušu vēža gadījumā tiem, kas nelietoja zāles, izdzīvošanas rādītājs bija četri mēneši, salīdzinot ar 16 līdz 20 mēnešiem tiem, kuri lietoja ķīmijterapiju. Tomēr pēc noteikta laika tiem, kuri lieto vēža ķīmijterapiju, bieži rodas rezistence pret zālēm.
Dažos gadījumos, neskatoties uz tās efektivitātes trūkumu dažu veidu apstākļos, vienīgā iespēja var būt ķīmijterapija vēža ārstēšanai. Daudzas citas ārstēšanas iespējas, piemēram, starojums, ārstē tikai šūnas noteiktā ķermeņa daļā. Ja vēzis ir izplatījies, ķīmijterapija, kas var sasniegt šūnas visās ķermeņa daļās, kļūst par iespējamu ārstēšanas kursu. Dažas ķīmijterapijas zāles var būt efektīvākas, ārstējot vēzi noteiktās ķermeņa daļās, taču parasti tiek parakstītas vispārīgākas zāles.
Viena lieta, ko bieži norāda ķīmijterapijas pret vēzi pretinieki, ir tāda, ka ķīmijterapiju var uzskatīt par tādu slimību ārstēšanu kā Hodžkina slimība, bet tā var izraisīt citus vēža veidus. Dažos pētījumos ir konstatēts, ka citu veidu vēža gadījumi ievērojami palielinājās pacientiem, kuriem bija Hodžkina slimība un kuriem tika veikta ķīmijterapija, salīdzinot ar tiem, kuri izvēlējās citas ārstēšanas iespējas. Tādējādi ķīmijterapijai dažiem pacientiem var būt nozīme vēža izraisīšanā.
Viens no galvenajiem faktoriem, kas var ierobežot vēža ķīmijterapijas efektivitāti, ir tas, ka ārsti cenšas izrakstīt devu, kas ļauj vismaz nedaudz uzlabot dzīves kvalitāti. Ķīmijterapija ir zāles, kas bez izšķirības iznīcina šūnas, kas var izraisīt neskaitāmas blakusparādības, tostarp sliktu dūšu, nogurumu un matu izkrišanu. Ja zāles tiek ievadītas pietiekami lielās devās, pašas zāles var būt letālas. Tādēļ ārstiem ir ierobežotas devas, ko viņi var parakstīt.