Kas ir gēnu terapija?

Kopš 1980. gadu sākuma gēnu terapija ir izmantota zāļu ražošanā. Sakiet, ka cilvēkam ir vajadzīgas noteiktas olbaltumvielas kā zāles. Šajā terapijā tiek izmantots vīrusu vektors, tas ir, vīruss, kas modificēts, lai saturētu ievadāmo DNS. Liels vīrusa daudzums tiek injicēts mērķa zonā vai dažreiz audi tiek izņemti, inficēti ar vīrusu un pēc tam atkal implantēti. Vīrusi ir modificēti tā, ka lielākā daļa nav spējīgi patstāvīgi replikēties, nodrošinot maz iespēju patogēnai infekcijai. Vīruss ievadīja jauno DNS cilvēka šūnu genomā, līdzīgi kā parastie vīrusi ievada cilvēka šūnās savu ģenētisko materiālu, nolaupot šūnu mehānismus.

Pēc tam, kad jaunā DNS ir integrēta mērķa šūnā, šūna sāk ražot proteīnus, ko nosaka jaunais ģenētiskais materiāls, kas dažos gadījumos var būt dzīvības glābšana. Piemēram, pacientiem ar smagu cukura diabētu var ievadīt šūnu iekārtas insulīna ražošanai, tādējādi novēršot nepieciešamību pēc regulārām injekcijām. Terapijas ieguvumi var ilgt nedēļas, mēnešus vai pat gadus vai visu mūžu.

Gēnu terapija ir veiksmīgi izmantota, lai ārstētu iedzimtas tīklenes slimības, talasēmiju, cistisko fibrozi, smagu kombinētu imūndeficītu un dažus vēža veidus. Gēnu terapija ir pierādījusi medicīniskus brīnumus, kas nav iespējami ar citu pieeju, piemēram, pārprogrammējot ķermeņa dabiskos kontrolelementus, T-šūnas, lai uzbruktu vēža šūnām. Gēnu terapija ir daudzsološa tādu slimību ārstēšanā kā Hantingtona slimība un sirpjveida šūnu anēmija. Tā kā terapija turpina attīstīties, tā varētu glābt miljoniem dzīvību.