Kas ir Menkes sindroms?

Menkes sindroms, saukts arī par Menkes slimību vai locīta matu slimību, ir ģenētiska slimība, kas izraisa vara deficītu. Tas ir recesīvs, ar dzimumu saistīts X hromosomas traucējums, kas nozīmē, ka vīriešiem tas ir lielāka iespēja attīstīties nekā sievietēm, savukārt sievietes, visticamāk, ir asimptomātiskas nēsātājas. Sievietes var mantot šo traucējumu tikai tad, ja abi vecāki nēsā bojāto gēnu, savukārt, lai vīrietis piedzimtu ar šo traucējumu, ir nepieciešama tikai viena bojātā gēna kopija. Menkes sindroms ir diezgan reti sastopams, un tas skar apmēram vienu no 300,000 XNUMX cilvēku.

Menkes sindromu izraisa mutācija ATP7A gēnā, kas ir atbildīgs par proteīna veidošanos, kas regulē vara izplatību organismā. Mutācijas rezultātā dažos orgānos, īpaši tievajās zarnās un nierēs, ir neparasti augsts vara līmenis, savukārt citos vara līmenis ir bīstami zems. Organismam ir nepieciešams varš, lai ražotu vairākus veselīgam vielmaiņas procesam nepieciešamos enzīmus.

Menkes sindroma simptomi parasti parādās no bērnības. Tās var ietvert priekšlaicīgas dzemdības, neparasti zemu ķermeņa masu vai ķermeņa temperatūru, reti un raupjus matus, panīkušu augšanu, vājus muskuļus un kaulus, garīgu atpalicību vai attīstības traucējumus, neirodeģenerāciju, bojātas smadzeņu artērijas, nokarājušas sejas vaigus vai pūkainus vaigus un krampjus. Slimība var izraisīt arī metafīzes, garo kaulu daļas, kurā atrodas augšanas plāksnes, paplašināšanos. Zīdaiņi ar Menkes sindromu bieži ir aizkaitināmi un grūti pabarojami. Vispazīstamākais traucējumu simptoms, kas to sarunvalodā sauc par izliektu matu slimību, ir sudrabaini vai bezkrāsaini, trausli un rupji mati.

Vieglākā Menkes sindroma formā, ko sauc par pakauša raga sindromu, bērnībā sāk parādīties kalcija nogulsnes galvaskausa pamatnē, vaļīga āda un locītavas, kā arī rupji mati. Nosēdumi uz galvaskausa aug virs pakauša kaula un tiek saukti par pakauša ragiem. Pakauša raga sindroms var izraisīt arī elkoņa, atslēgas kaula, gurnu un iegurņa deformācijas, rādiusa vai elkoņa galvas izmežģījumu.

Menkes sindromu nevar izārstēt, tāpēc ārstēšana ir vērsta uz simptomu novēršanu pēc vajadzības. Galvenais ārstēšanas veids ir vara aizstāšana, jo lielāko daļu simptomu tieši izraisa vara deficīts. Vislabāk ir sākt šo ārstēšanu pēc iespējas agrāk. Vara preparātus injicē vai nu intravenozi, vēnā vai subkutāni zem ādas. Zīdaiņi ar Menkes sindromu parasti dzīvo tikai dažus gadus.