Gēnu terapija ir izmantota, lai ārstētu dažādas slimības, tostarp cistisko fibrozi. Cistiskā fibroze ir izplatīta un sāpīga ģenētiska slimība, kas var izraisīt infekcijas plaušās, aizkuņģa dziedzerī un gremošanas sistēmā. Saskaņā ar Nacionālā genoma pētniecības institūta datiem, aptuveni 30,000 1990 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs ir ar šo stāvokli. Cistiskās fibrozes gēnu terapija sākās XNUMX. gadā, kad zinātniekiem izdevās veiksmīgi izlabot bojātu cistiskās fibrozes transmembrānas vadītspējas regulatora gēnu. Kopš tā laika gēnu terapijā ir notikušas metodes un sasniegumi, taču šai ārstēšanai ir gan ieguvumi, gan sekas.
Ievērojamākais cistiskās fibrozes gēnu terapijas ieguvums ir tas, ka tā spēj atjaunot veselību daudziem, kas cieš no šīs slimības. Šobrīd ar gēnu terapiju iespējams ārstēt cistiskās fibrozes izraisītas plaušu problēmas, un zinātnieki cer, ka nākotnē gēnu terapijas tehnoloģijas attieksies uz citu slimības skarto orgānu ārstēšanu. Šādā veidā var izārstēt ne tikai cistisko fibrozi – gēnu terapijai ir potenciāls neatgriezeniski izskaust daudzas slimības. Pētnieki cenšas beidzot likvidēt cistisko fibrozi pašā saknē.
Viens no gēnu terapijas trūkumiem ir pretrunas par medicīnisko ārstēšanu. Daži apšauba gēnu terapijas ētiku, uzskatot, ka zinātniekiem nevajadzētu iejaukties indivīda ģenētiskajā veidolā.
Vēl viens potenciāls trūkums ir tehnoloģijas relatīvais jaunums. Pētnieki joprojām pēta iespējamās blakusparādības, un daudzi klīniskie pētījumi joprojām notiek. Šī iemesla dēļ var rasties medicīniskas neveiksmes.
Papildus gēnu terapijai tie, kas cieš no cistiskās fibrozes, var apsvērt citas ārstēšanas alternatīvas, piemēram, pareizu uzturu. Tiem, kuriem ir slimība, ir jāievēro īpaši pielāgota uztura programma, kas ietver papildu kaloriju saņemšanu, kas viņiem nepieciešama, lai cīnītos ar infekcijām. Turklāt antioksidantu palielināšana var būt noderīga stāvokļa ārstēšanā.
Inhalējamos medikamentus, piemēram, mukolītiskus līdzekļus un antibiotikas, var izmantot, lai cīnītos pret baktērijām un infekcijām, kas saistītas ar cistisko fibrozi. Ir pierādīts, ka vienai izplatītai antibiotikai, azitromicīnam, ir īpašas priekšrocības cilvēkiem ar šo slimību, un tas var palīdzēt uzturēt un uzlabot plaušu darbību.