Cilvēka ķermenis izmanto dažādas vielas, lai paliktu dzīvs, augtu un būtu vesels. Bioloģijā galvenā derīgo vielu grupa ir olbaltumvielas, un daudzas no tām organisms ražo dabiski. Zinātnieki atklāja, ka dažu slimību gadījumā proteīna ar bioloģisku iedarbību ievadīšana organismā var labvēlīgi ietekmēt pacientu. Šāda veida proteīnu medikamentus sauc par terapeitiskiem proteīniem. Lielākā daļa terapeitisko proteīnu tiek iegūti no ģenētiski modificētām dzīvnieku vai mikrobu šūnām.
Olbaltumvielas ir būtiska cilvēka normālas darbības sastāvdaļa. Ir daudz dažādu šķirņu, un tās visas veic noteiktu lomu organismā. Viena svarīga grupa ir enzīmi, kas palīdz organismam ķīmiskās reakcijas rezultātā pārvērst vienu vielu citā. Daži dabiskie proteīni ir asins faktori un palīdz brūcēm sarecēt, tādējādi novēršot asins zudumu. Insulīns ir vēl viens cilvēka proteīns, un tam ir būtiska loma cukura līmeņa regulēšanā asinīs.
Citas olbaltumvielas darbojas kā daļa no imūnsistēmas un palīdz mērķēt un nogalināt nevēlamus iebrucējus organismā. Daži olbaltumvielu veidi ir signālierīces un veicina noteiktu augšanas veidu. Cilvēka proteīnu dabiskā klāsta neskaitāmās funkcijas ļauj zinātniekiem izvēlēties konkrētas olbaltumvielas, izpētīt precīzu proteīna veikto darbu un saskaņot šo darbu ar medicīniskiem apstākļiem, kad šis proteīns var veicināt veselību.
Zinātnieki ir spējuši radīt daudzu šo cilvēka olbaltumvielu avotus, kas nav dabiski. Vēsturiski cilvēka proteīns bija sastopams tikai cilvēku avotos vai varbūt no dzīvniekiem ar līdzīgām olbaltumvielām. Terapeitiskā proteīna līmenis no dabīgiem avotiem parasti bija zems, atspoguļojot proteīna koncentrāciju ķermeņa audos. Viens piemērs bija agrīns terapeitiskā proteīna veids, ko sauc par cilvēka augšanas hormonu, ko ārsti ekstrahēja no mirušu cilvēku žāvētām hipofīzes, lai to injicētu bērniem ar augšanas problēmām.
Problēmas ar terapeitisko proteīnu ieguvi beidzās līdz ar gēnu inženierijas parādīšanos. Zinātnieki varēja identificēt cilvēka gēnu, kurā bija norādījumi par konkrētu proteīnu. Tad viņi ievietoja šo gēnu dzīvniekā, dzīvnieku šūnā vai mikrobu šūnā un gaidīja, kamēr jaunais organisms ražos nepieciešamo proteīnu.
Vesels šo ražošanas sistēmu dzīvnieku piemērs ir ģenētiski modificēta cūka, kuras pienā izdalās asins recēšanas proteīns, ko zinātnieki pēc tam var iegūt un attīrīt. Šūnu kultūra ir izplatīta ražošanas metode. Šādā situācijā atsevišķas šūnas satur nepieciešamo cilvēka gēnu un aug neatkarīgi viena no otras, bet ekspresē terapeitisko proteīnu traukā, kurā atrodas šūnas. Šūnu kultūrā esošās šūnas var būt cilvēku, dzīvnieku vai mikrobu šūnas.
Terapeitiskās olbaltumvielas iedarbojas, kad tās tiek ievadītas ķermenī, piemēram, ar injekciju. Ķermenis atpazīst proteīnu kā funkcionālu un reaģē tā, it kā proteīns būtu dabiski sastopams. Slimības, kuras var kontrolēt ar terapeitiskiem proteīnu medikamentiem, ietver noteiktus anēmijas veidus, specifiskas diabēta formas un hemofiliju. Terapeitiskos proteīnus var izmantot arī vēža, cistiskās fibrozes un sirds slimību ārstēšanā.