Kas ir dīgļu līnijas gēnu terapija?

Somatiskā gēnu terapija tiek praktizēta kopš 1990. gadu sākuma ar ļoti ierobežotu efektivitāti. Somatisko gēnu terapijā nepareizi funkcionējoši gēni tiek aizstāti vai ģenētiski uzlaboti pacientam ar mērķi ārstēt mērķa gēnu. Šīs ārstēšanas metodes bieži ir izrādījušās neefektīvas vai īslaicīgas. Dīgļu līnijas gēnu terapijas galvenā priekšrocība ir tā, ka ģenētiskās izmaiņas tiek pārnestas embrijā kā pastāvīga un dabiska attīstības sastāvdaļa. Šādas ģenētiskas izmaiņas ir neatgriezeniskas, un pēc tam subjekts tās var nodot saviem pēcnācējiem.

Abas gēnu terapijas formas parasti izmanto vienu un to pašu pārbaudīto metodi vai vektoru jaunu ģenētisku instrukciju ievietošanai šūnās. Vīrusi, kas citādi ir organismam nekaitīgi, tiek izmantoti kā transporta mehānismi. Daļa to ģenētiskās struktūras tiek mainīta, lai pārnestu vajadzīgo gēnu, un pēc tam tie tiek ievietoti saimniekorganismā, kur tie integrē savu DNS saimniekšūnu DNS šūnu struktūrā. Viņi vairojas kopā ar saimniekorganisma šūnām, tādējādi izplatot izmainīto gēnu visā organismā.

Somatiskās ārstēšanas neveiksmes ir tas, kā organisms pieņem šo jauno ģenētisko materiālu. Bieži vien ir imūnās atbildes reakcijas, vīrusa klātbūtnes izraisītas blakusparādības un šūnas bojājumi, kas var izraisīt mutāciju un vēzi. Turklāt daudzas slimības bieži ir vairāku ģenētisku vājumu rezultāts, ko nevar izārstēt, koriģējot tikai vienu gēnu. Dīgļu līnijas gēnu terapija apiet lielāko daļu šo problēmu, vienlaikus radot jaunas.

Veiksmīgai ārstēšanai ar dzimumšūnu līnijas gēnu terapiju, visticamāk, vispār nebūs imūnās atbildes. Turklāt ir vieglāk veikt izmaiņas spermatozoīdā vai olšūnās, nekā mēģināt ārstēt sarežģītu un konstatētu ģenētisku traucējumu pieaugušam cilvēkam. Turpretim dīgļu līnijas gēnu terapija, ja tā ir kļūdaina, var būt daudz kaitīgāka embrijam nekā pieaugušajam, izraisot deformāciju vai nāvi.

Ētiskas problēmas rodas arī tad, ja kļūst iespējams izmantot dzimumšūnu gēnu terapiju, lai mainītu indivīda pamatīpašības. Šādas izmaiņas var rasties dzimuma, auguma, intelekta, ādas krāsas un tā tālāk. Plašākā mērogā tā varētu kļūt par eigēnikas programmu, manipulējot ar veselām populācijām, lai atsijātu nevēlamās iezīmes.